2018 - 2023年杜氏肌营养不良(DMD)药物市场规模、份额和趋势分析报告，按治疗方法(突变抑制、外显子跳变、类固醇治疗)和细分预测

行业的见解万博赛事直播客户端

2017年，全球杜氏肌萎缩症(DMD)药物市场规模为3.65亿美元。预计在预测期内复合年增长率为41.3%。这种疾病是肌肉营养不良最常见的形式，每10万名活产婴儿中有16至20名受到影响。

DMD是由编码营养不良蛋白的DMD基因缺失或畸形引起的，营养不良蛋白是维持肌肉完整性的关键蛋白质。这种疾病主要影响男性，因为它是一种与x相关的遗传疾病。携带营养不良蛋白基因突变的女性通常无症状或表现出轻微症状。

预计市场将在预测期内呈现强劲增长。这种增长主要归因于突变特异性疗法的出现、病情发病率的上升以及诊断方法的改进等因素。政府倡议支持针对特定目标的治疗和优惠的报销政策有望促进市场的增长。此外，越来越多的靶向疗法，如Exondys51, Translarna和Emflaza，可能会扩大治疗空间。

治疗方法的高成本仍然是DMD药物发展的障碍。然而，所有主要地区的政府都在采取负担得起的医疗保健措施，这影响了公司的定价策略和报销方案。不断上升的成本意识将阻碍即将上市的DMD药物的溢价定价机会。

严格的监管批准和缺乏确定药物临床疗效的标准化程序仍然是需要克服的重大挑战。然而，增加对服务不足的类别(如婴儿和非住院病人)的治疗选择，估计在可预见的未来是市场的良好预兆。

治疗方法的见解万博赛事直播客户端

根据治疗方法的不同，市场分为突变抑制、外显子跳过和类固醇治疗。据估计，15.0%的DMD病例是由无义突变导致的，导致了蛋白质的截断。阿塔卢伦(Translarna)等药物绕过无意义突变。抑制突变的药物往往延长下床活动，不良反应比类固醇更少。

外显子跳过法预计在所有治疗方法中增长最快。近50.0%和90.0%的DMD突变患者可以从单外显子跳过和多外显子跳过获益。Sarepta的Exondys51是目前唯一批准的用于DMD的外显子跳过药物。这类药物越来越多地被采用，以及即将上市的药物有望推动增长前景。

皮质类固醇是唯一一类被证明对改善DMD的肌肉力量有效的药物。皮质类固醇，如地马可特(Emflaza)，表现为延迟的非下床活动;然而，类固醇疗法的副作用阻碍了它们的采用。

国家的见解万博赛事直播客户端

在七大市场中，美国在2017年占据了DMD药品市场的主导地位。预计美国将在2023年之前继续引领市场。在美国，DMD的高发率、治疗率的急速上升、管道产品的上市等因素都是推动DMD市场的因素。

由于Exondys51和Emflaza尚未在该地区获得批准，欧盟5国对DMD的选择有限。Translarna仍然是无义突变DMD患者的唯一治疗方法，且患者年龄在5岁及以上，处于游离状态。该药物于2014年在欧洲获得有条件批准，并被欧洲药品管理局(European Medicines Agency)列为孤儿药品。

在预测期内，日本可能是全球七大市场中增长最快的国家。目前，强的松龙(皮质类固醇)是唯一被批准用于DMD的药物。日本2014年的DMD指南承认类固醇治疗是DMD中肌肉退行性变的唯一治疗方法。然而，即将上市的药物有望推动其他治疗方法的发展。

杜氏肌营养不良(DMD)药物市场份额洞察万博赛事直播客户端

该市场的一些主要参与者是Sarepta、PTC、Santhera、Italfarmaco和Catabasis。PTC和Sarepta凭借其产品Translarna、Emflaza和Exondys51在2017年引领了市场。Sarepta预计将在预测期内推出两款后期管道产品。此外，Exondys51的销售额预计将超过9亿美元。Sarepta很可能在2023年领导竞争格局。

Raxone (Santhera)和Givinostat (Italfarmaco)有望在2023年推出。新产品的推出可以从PTC Therapeutics公司抢夺市场份额。

报告范围

属性	细节
估算基准年	2017
实际的估计/历史数据	2015 - 2016
预测期	2018 - 2023
市场代表	2017 - 2023年营收百万美元及复合年增长率
国家范围	美国，英国，德国，西班牙，意大利，法国，日本
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日)	如果您需要的特定信息目前不在本报告的范围内，我们将作为定制的一部分提供给您

报告所涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并提供了2017年至2023年每个细分领域的行业趋势分析。为了本研究的目的，Grand View Research根据治疗方法和国家对全球杜氏肌营养不良药物市场报告进行了细分:

• 治疗方法展望(收入，百万美元，2017 - 2023年)

  • 突变抑制

  • 外显子跳跃

  • 类固醇治疗

• 国家展望(收入，百万美元，2017 - 2023年)

  • 美国

  • 英国

  • 德国

  • 西班牙

  • 意大利

  • 法国

  • 日本