2021 - 2028年基因治疗市场规模、份额和趋势分析报告，按适应症(大b细胞淋巴瘤、乙型-地中海贫血/SCD)、载体类型(慢病毒、AAV)、地区和细分市场预测

报告概述

2020年全球基因治疗市场规模为22.6亿美元，预计2021年至2028年将以20.4%的复合年增长率(CAGR)增长。先进疗法和基因传递技术的领域不断扩大，导致竞争日益激烈，大量的市场参与者都在从事其基因治疗产品的商业化。治疗开发人员正在投资于合作/合并和收购交易，将其作为增强内部专业知识和加强产品管道的可行策略。这些因素有望促进市场增长。虽然目前可用的治疗方法的高价格激励了治疗的发展，但它限制了可获得性，并可能由于产品缺乏经济可行性而导致市场退出。

因此，已经引入或建议了几种支付模式，如基于财务的协议和基于健康结果的协议，以增加治疗的可及性和市场存续期。这些模型显著影响了市场上治疗方法的采用。目前，世界正在努力减轻新冠肺炎大流行的不利影响，以恢复市场收入流。细胞和基因治疗部门受到了相当大的影响。因为许多大学已经关闭和停止了所有不必要的研究和招生过程临床试验在美国，正在进行的研发进展缓慢。

然而，生物制药公司已经采取了一些措施来获得市场上的竞争优势。公司正在采取各种市场进入战略，如生物制药设施扩张，与其他关键利益相关者合作，与合同制造组织(CMOs)发展。例如，2020年3月，Univercells推出了Exothera，这是一种病毒载体CDMO，服务于细胞和基因治疗开发者。

由于疫情的影响，Zynteglo的商业化进程被推迟，在很大程度上阻碍了市场的增长。另一方面，2020年7月，诺华的两个欧洲工厂获得了EMA的批准，可用于CAR-T疗法的商业生产。此外，吉利德旗下的Kite公司的Tecartus也获得了美国FDA的批准。Tecartus是一种CAR - T治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的药物。这些批准说明了这一领域医学新领域的持续发展势头。

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脊髓性肌萎缩症(SMA)在2020年以超过41%的最高收入份额引领基因治疗市场。然而，据估计，到2028年，大b细胞淋巴瘤将占到最大的收入份额。脊髓性肌萎缩症(SMA)虽然是一种罕见的疾病，但却是婴儿最常见的致命遗传性疾病之一。基因疗法Zolgensma (AVXS-101)的发展已显著证明其在治疗SMA的有效性，并改变了疾病的表型。2019年5月，诺华获得了美国FDA对Zolgensma的批准，该药物旨在解决SMA的根本原因。Zolgensma是该领域第一个也是唯一被批准的基因疗法。

诺华和吉利德继续在全球扩大Kymriah和Yescarta的客户群，这两种药物专为治疗大b细胞淋巴瘤而设计。最近，2019年5月，诺华获得了在日本销售其产品的批准。此外，根据调查，在2017年，约51%接受Yescarta治疗的患者实现了缓解。此外，Kite Pharma还引入了一个团队，为将使用Yescarta的医院和诊所提供有关该药物的后勤和生物复杂性的培训，从而推动了该部门的增长。

向量类型的见解万博赛事直播客户端

AAV领域在2020年领先全球市场，由于基于AAV的Zolgensma的成功，其市场份额超过43%。近年来，AAV在各个治疗领域的使用显著增加，因此在预测年份见证了相当大的需求。已证实的无致病性记录是促进其采用的重要关键因素之一。

Dimension Therapeutics、AGTC、Spark Therapeutics、Sangamo Biosciences、Biogen和AveXis等公司都参与了AAV病毒载体基因治疗的研发。另一方面，预计从2021年到2028年，慢病毒将成为增长最快的病媒类型。这可以归因于2019年Zynteglo和2017年Kymriah获得批准后，公司和研究机构对这种载体类型的投资不断增加。

此外，提供独家慢向量平台的公司的出现加速了这一领域的收入增长。例如，牛津生物医学公司拥有独家的慢载体平台，这是一种先进和安全的基因传递系统，可携带高达9kb的有效载荷，并能够在没有预先存在的免疫的情况下对分裂细胞和未分裂细胞进行永久修饰。

区域的见解万博赛事直播客户端

2020年，北美地区市场以超过55%的营收份额领先行业，并将在未来几年以最快的复合年增长率进一步增长。由于促进细胞疗法发展的强有力的监管框架和大量生物制药公司的存在，一些政府机构正在该地区进行投资。这反过来又推动了区域市场的增长。

从事基因疗法研发的中心和研究所的存在可能会继续推动北美市场的发展。一些来自欧洲等地区的公司，已经获得了欧盟的批准，正计划获得FDA的批准。例如，蓝鸟生物公司的Zynteglo(原LentiGlobin)于2019年6月获得欧盟批准后，该公司正计划向FDA申请批准。

另一方面，佐根斯马在2019年获得批准，大大有利于美国市场。尽管存在价格争议，但该产品在2020年成功见证了利润丰厚的收入增长。这些因素预计将在预测期内维持该地区在全球市场的主导地位。

主要公司和市场份额洞察万博赛事直播客户端

对基因疗法进展的资金和投资的增加预计将为市场参与者提供利润丰厚的增长机会。此外，公司正在进行战略联盟，以提高他们在该领域的产品，预计这将加剧在预测期内的市场竞争。例如，在2020年3月，REGENXBIO, Inc.和Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.合作使用NAV技术平台。在这次合作中，后者公司获得了REGENXBIO的NAV AAV9和AAV8载体的全球许可证，用于开发一种罕见代谢疾病的基因疗法。全球基因治疗市场的主要参与者有:

• REGENXBIO公司。

• 基于牛津plc)

• 维疗法公司。

• 百时美施贵宝公司

• 赛诺菲安万特

• 应用遗传技术公司

• F. Hoffmann-La Roche有限公司

• 蓝鸟生物有限公司

• 诺华公司

• 红豆杉心脏制药集团(基因生物疗法)

• UniQure喷嘴速度

• 夏尔Plc)

• Cellectis S.A.

• Sangamo疗法公司。

• 果园疗法

• 基列Lifesciences公司。

• Benitec生物制药有限公司

• 思必诺基因科技有限公司

• 上海申威生物科技有限公司

• Gensight生物制品有限公司

• 转基因

• Calimmune公司。

• Epeius生物技术公司。

• 阿斯特拉制药有限公司

• 美国基因技术

• BioMarin制药有限公司

基因治疗市场报告范围

报告的属性	细节
2021年的市场规模价值	34.2亿美元
2028年收入预测	100亿美元
增长速度	2021 - 2028年复合年增长率20.4%
估算基准年	2020
历史数据	2017 - 2019
预测期	2021 - 2028
量化单位	营收以百万/亿美元计，2021年至2028年复合年增长率
报告覆盖	收入预测，公司排名，竞争格局，增长因素和趋势
部分覆盖	指示，矢量类型，区域
区域范围	北美;欧洲;亚太地区;世界其他地方
国家范围	美国;加拿大;日本;中国;俄罗斯;澳大利亚
关键的公司介绍	REGENXBIO有限公司;基于牛津plc;维疗法,Inc .);百时美施贵宝公司;赛诺菲;应用遗传技术公司;F. Hoffmann-La Roche Ltd.;蓝鸟生物有限公司;诺华公司;Taxus cardiac Pharmaceuticals Group, Inc.(基因生物疗法); UniQure N.V.; Shire Plc; Cellectis S.A.; Sangamo Therapeutics, Inc.; Orchard Therapeutics; Gilead Lifesciences, Inc.; Benitec Biopharma Ltd.; Sibiono GeneTech Co., Ltd.; Shanghai Sunway Biotech Co., Ltd.; Gensight Biologics S.A.; Transgene; Calimmune, Inc.; Epeius Biotechnologies Corp.; Astellas Pharma, Inc.; American Gene Technologies; BioMarin Pharmaceuticals, Inc.
自定义范围	购买后可免费定制报告(相当于多达8个分析师工作日)。增加或更改国家、地区和部门范围。
定价和购买选项	利用定制购买选项，以满足您的确切研究需求。探索购买选择

报告所涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并提供了2017年至2028年每个细分领域的最新行业趋势分析。为了本研究的目的，Grand View Research根据适应症、载体类型和地区对全球基因治疗市场报告进行了细分:

• 预测(收入，百万美元，2017 - 2028年)

  • 急性淋巴细胞白血病(ALL)

  • 遗传性视网膜疾病

  • 大b细胞淋巴瘤

  • ADA-SCID

  • 黑色素瘤(病变)

  • Beta-Thalassemia主要/ SCD

  • 头颈部鳞状细胞癌

  • 外周动脉疾病

  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)

  • 其他人

• 矢量型展望(收入，百万美元，2017 - 2028年)

  • 慢病毒

  • AAV

  • 逆转录病毒和伽马逆转录病毒

  • 改良的单纯疱疹病毒

  • 腺病毒

  • 病毒性质粒载体

• 地区展望(收入，百万美元，2017 - 2028年)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

    • 俄罗斯

    • 澳大利亚

  • 世界其他地方