2019 - 2025年反义和RNAi疗法市场规模、份额和趋势分析报告，按给药途径(肺给药、静脉注射)、应用(心血管病、肿瘤)、技术和细分市场预测

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2018年，全球反义和RNAi疗法市场规模估计为10.9亿美元，预计在预测期间将见证7.5%的复合年增长率。反义技术提供了操纵基因表达的机会，被认为是治疗各种疾病的有效方法。这些公司正在利用这一机遇，并投资于该领域的研发。

研究基因功能对疾病管理的调节的可能性基因表达受该基因的影响，针对罕见神经退行性疾病(如遗传性ATTR淀粉样变性)的治疗进行的研发，是预计将推动市场的其他一些因素。

反义和RNAi疗法可以实现特异性和高效的基因沉默，基于这一因素，相当数量的基因沉默药物处于开发的后期。由于许多公司正在开发基于反义技术的分子，预计市场将在预测期间增长。

制药公司和合同研究组织(crs)之间的合作活动致力于药物交付，预计将对反义和RNAi治疗市场增长产生积极影响。然而，克服分子的不可预测的活性和其他与递送相关的并发症等挑战将被证明是反义疗法改变市场的发展。

2016年1月，Ionis制药公司(原Isis制药公司)与GSK制药公司合作，启动了用于治疗乙型肝炎病毒感染的Isis - hbv - l Rx的i期研究。Ionis制药公司与Akcea Therapeutics公司的另一项合作使世界上第一个反义分子获得批准“Tegsdi”FDA和欧盟委员会在2018年批准的。

然而，与新兴的反义技术(和RNAi)相关的挑战有很多。其中一个突出的瓶颈是药物输送到预期的部位。将药物输送到神经组织是一个问题，因为药物必须通过血脑屏障。各家公司正在寻找解决方案来克服这些挑战。

所产生的毒性效应是使用该技术面临的另一个挑战。确定反义分子的给药剂量和给药载体是保证给药安全的重要步骤之一。公司还面临着监管机构的拒绝。例如，Akcea的Waylivra，一种用于治疗家族乳糜微粒血症综合征的反义分子被FDA拒绝。这些因素将推动公司开发更好的载体、交付解决方案和组合。

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反义RNA在创收方面领先市场。这些分子正在被测试以预防疾病的发生和阻止疾病的发展。最近的研究表明，使用反义技术的分子被用于脊髓性肌萎缩和肌萎缩性侧索硬化症，显示出有希望的结果。此外，许多其他反义技术和寡核苷酸分子正在测试用于治疗非神经退行性疾病。例如，杜氏肌营养不良症的反义介导外显子跳过。

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对治疗和预防癌症、艾滋病毒和由变异病毒引起的其他疾病等疾病的日益增长的需求预计将影响寡核苷酸产品的使用率。越来越多的临床试验对于寡核苷酸药物的表现，该领域正在迅速扩大。例如，仅Ionis制药公司就有4种分子在筹备中，2种分子在欧盟获得批准，1种在美国获得批准

Enzon Pharmaceuticals (Santaris Pharma)、德克萨斯大学、OncoGenex、Isarna Therapeutics、阿斯利康(Ionis Pharmaceuticals)和INSYS Therapeutics等公司和研究机构的大量癌症疗法管道预计将推动市场。此外，许多公司已经投资于纳米载体的研发，以提供用于癌症治疗的寡核苷酸，预计这将有助于癌症管理。

纳米载体可以减少这些寡核苷酸的毒性。然而，这些纳米粒子系统的相当大的瓶颈是它们受到肿瘤内部和肿瘤内部异质性的影响。这反过来又增加了对高效肿瘤靶向向量化系统和多基因靶向寡核苷酸药物的需求。对癌症和其他病毒性疾病管理的更新和更安全的传输系统的需求预计将推动市场增长。

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给药途径是任何转基因分子最重要的方面之一。这些分子的功效因给药方法、转基因分子所用的载体、注射用的分子类型而异。大多数正在进行的研究主要使用减毒病毒颗粒或细菌细胞，并通过静脉注射进行治疗。

科学家们正在开发新型的运载系统，如纳米载体，以促进已寡核苷酸的传递。纳米载体可以提高siRNA负载的生物利用度和承载能力，并能与靶细胞高度相互作用。纳米颗粒作为载体的另一个优势是，根据它们的电荷，它们可以与血液蛋白质相互作用，激发毒性，甚至影响生物分布。

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美国有许多RNAi疗法正处于研发阶段。大量的生物技术公司已经在RNAi治疗开发上投入了相当高的资金。大型制药开发商已经与一些较小的公司签订了合作协议或许可协议，试图利用这个市场在预测期内可能出现的预期收入增长。例如，阿斯利康(AstraZeneca)与爱奥尼斯制药公司(Ionis pharmaceuticals)的协议就是大量投资反义技术的大型交易之一

自RNAi被发现以来，有许多使用RNAi的治疗开发途径，然而，由于与RNAi相关的递送方法的复杂性，该市场在过去十年中几乎没有起色。以纳米技术为导向的新方法的发展为市场注入了在预测期内的高增长潜力。

一些正在进行临床试验的候选药物已显示出良好的结果，并正在通过开发阶段。假设这些试验继续显示积极的结果，可以预期北美市场的需求将在预测期间出现可观的增长。

反义和RNAi疗法的市场份额洞察万博赛事直播客户端

GSK、赛诺菲-健赞、Alnylam Pharmaceuticals、Marina Biosciences和Benitec Biopharma是该市场的一些知名公司。这些公司参与了RNAi疗法和平台的开发，为关键疾病提供药物、诊断和个性化治疗选择。Alnylam Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals、Akcea Therapeutics、Quark Pharmaceuticals和Gene Signal是其他几家拥有更强管道组合的公司。

报告的年代应对

属性	细节
估算基准年	2018
实际的估计/历史数据	2014 - 2017
预测期	2019 - 2025
市场代表	2019 - 2025年营收百万美元和复合年增长率
区域范围	北美，欧洲，亚太，拉丁美洲，中东和非洲
国家范围	美国、加拿大、德国、英国、日本、中国、巴西和南非
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日)	如果您需要的特定信息目前不在本报告的范围内，我们将作为定制的一部分提供给您

报告所涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入和销量增长，并提供了2014年至2025年每个细分领域的最新行业趋势分析。为了本研究的目的，Grand View Research将全球反义和RNAi治疗药物的市场报告按基础技术、应用、给药途径和地区进行了细分:

• 技术展望(收入，百万美元，2014 - 2025年)

  • RNA干扰

    • 核

    • microrna的

  • 反义RNA

• 应用前景(收入，百万美元，2014 - 2025年)

  • 肿瘤学

  • 心血管疾病(心血管病)

  • 呼吸系统疾病

  • 肾疾病

  • 神经退行性疾病

  • 遗传疾病

  • 传染病

  • 其他

• 管理路线展望(收入，百万美元，2014 - 2025年)

  • 肺交付

  • 静脉注射

  • Intra-dermal注射

  • 腹腔内注射

  • 局部交付

  • 其他交付方法

• 地区展望(收入，百万美元，2014 - 2025年)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

    • 德国

    • 英国

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

  • 拉丁美洲

    • 巴西

  • 中东和非洲

    • 南非