2019 - 2026年，猎人综合征治疗的市场规模，份额和趋势分析，按治疗(酶替代治疗，造血干细胞移植)，各地区和细分市场预测

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2018年全球亨特综合征治疗市场规模为8.649亿美元，预计在预测期间将出现有吸引力的增长。新疗法的引入、强大的产品管道、不断上升的政府举措以及对亨特综合征及其可用治疗方案的日益提高的认识，预计将在预测期内显著推动市场增长。

亨特综合征，也称为粘多糖病II型(MPS II)，是一种罕见的遗传疾病，由硬糖酸盐-2-硫酸酶缺乏症引起。目前，还没有永久性的治疗亨特综合征的方法。现有的治疗包括酶替代疗法(ERT)和造血干细胞移植(HSCT)，侧重于提供症状缓解和与疾病进展相关的并发症的管理。

根据美国国立卫生研究院(NIH) 2018年发布的数据，全球约16万男性中就有1人患有亨特综合征。女性患这种疾病的风险要小得多，因为她们继承了两条X染色体，如果另一条X染色体有缺陷，其中一条X染色体可以提供功能基因。然而，对于男性来说，没有其他的X染色体可以弥补有缺陷的那条染色体。

新疗法有望在后期获得批准临床试验以及主要参与者为开发此类新疗法而增加的研发活动，预计将成为在不久的将来推动市场增长的两大因素。例如，2019年6月，德纳利治疗公司(Denali Therapeutics Inc.)因其管道候选药物DNL310获得了FDA的罕见药指定(ODD)和罕见儿科疾病指定，该药物正在进行治疗该疾病的评估。

各组织为提高人们对这种疾病的诊断和治疗的认识而采取的举措预计将在预测的时间范围内支持市场增长。例如，2018年5月，Shire Plc。与国家MPS协会和国际MPS网络合作，发起了第三次#FlyforMPS数字活动，旨在提高对这一问题的认识。

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根据治疗类型，将市场分为酶替代疗法(ERT)，造血干细胞移植(HSCT)等。2018年，ERT领域占据了最大的市场份额，预计在预测期内将保持其主导地位。这归因于Shire Plc的ELAPRASE的销售改善，以及GC Pharma的产品Hunterase在全球获得批准的潜力。

Shire公司的Elaprase(硬脂脲磺酶)是用于治疗猎人综合征的唯一主要药物，GC制药的Hunterase(硬脂脲磺酶β)目前只在韩国获得批准。这些药物解决了一个严重的未满足的需求。然而，这些药物的高成本预计将成为阻碍其市场增长的主要因素。例如，硬脲硫酶(Elaprase)药物每6毫克/3毫升瓶售价约为3100美元。

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2018年，由于对罕见病药物开发的有利监管、人们对罕见病的认识不断提高、研究活动的资金增加以及医疗设施的改善，北美主导了市场。此外，美国的ELAPRASE等对昂贵药物的优惠报销政策支持了它的采用，促进了该地区的增长。

亚太地区预计将在预测期内呈现出可观的增长率。由于日本、中国和印度的市场需求尚未得到满足，预计这些国家将成为潜在的增长国家。主要参与者专注于为他们的新疗法获得批准，并渗透这些市场以获得主要份额。例如，2019年7月，CANbridge制药公司为其名为Hunterase的新型治疗药物在中国向国家药品监督管理局(NMPA)提交了新药申请。Hunterase (idursulase beta)是GC制药公司的一种治疗Hunter综合征的专利疗法。

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该市场的一些主要参与者包括Shire Plc。武田制药;GC制药;JCR制药股份有限公司;RegenxBio Inc .);Sangamo Therapeutics, Inc.;ArmaGen公司;Inventiva S.A.;德纳利治疗公司;Bioasis Technologies Inc.; and Esteve.

目前，Shire Plc。(于2019年4月被武田制药有限公司收购)是一家著名的市场参与者，其用于治疗猎人综合征的药物ELAPRASE销量强劲。然而，Shire plc预计将在预测期内面临来自绿十字(GC)制药公司的激烈竞争。GC制药公司正凭借其孤儿药Hunterase成为猎人综合征治疗市场的全球参与者。

GC Pharma正在采取无机增长战略，如合作伙伴关系和合作Hunterase的商业化和地理扩展。例如，2019年4月，Clinigen Group plc和GC Pharma签订了独家许可协议，根据该协议，Clinigen获得了Hunterase在日本的商业化权利。

报告范围

属性	细节
估算基准年	2018
实际估计/历史数据	2015 - 2017
预测期	2019 - 2026年
市场代表	2019 - 2026年营收百万美元及复合年增长率
区域范围	北美，欧洲，亚太，拉丁美洲，中东和非洲
国家范围	美国、加拿大、英国、德国、西班牙、法国、意大利、俄罗斯、日本、印度、中国、韩国、澳大利亚、新加坡、巴西、墨西哥、阿根廷、南非、沙特阿拉伯、阿联酋
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日)	如果您需要的特定信息目前不在本报告的范围内，我们将作为定制的一部分提供给您

报告所涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并对2015年至2026年每个细分领域的最新趋势和机会进行了分析。为了本研究的目的，Grand View Research将全球Hunter综合征治疗市场报告根据治疗方法和地区进行了细分:

• 治疗展望(收入，百万美元，2015 - 2026年)

  • 酶替代疗法(ERT)

  • 造血干细胞移植

  • 其他人

• 地区展望(收入，百万美元，2015 - 2026年)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

    • 德国

    • 英国

    • 西班牙

    • 法国

    • 意大利

    • 俄罗斯

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

    • 印度

    • 韩国

    • 澳大利亚

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