2018 - 2025年溶酶体酸脂肪酶缺乏症治疗市场规模、份额和趋势分析报告，按治疗方法、指征(沃尔曼病、胆固醇酯储存病)和细分市场预测

报告ID: GVR-2-68038-610-3
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历史的范围:
工业:医疗保健

行业的见解万博赛事直播客户端

2017年，全球溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症治疗市场规模为3.8亿美元。预计在预测期内的复合年增长率为10.8%。酶替代疗法的日益普及、支持性护理疗法的继续使用以及大量未满足的需求是推动市场的一些关键因素。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)是一种常染色体隐性遗传疾病，影响婴儿和成人的胆固醇代谢。这种疾病主要是由溶酶体酸性脂肪酶(LIPA)基因突变引起的，导致甘油三酯和/或胆固醇酯在身体不同组织中积累。

美国LAL-D处理市场

LAL-D是一种极其罕见的疾病，全球患者不到19,000人。沃尔曼病影响每百万活产婴儿中有两名婴儿，其中大多数通常在出生后一年内死亡。胆固醇酯储存病(CESD)较为普遍，常影响儿童和青少年。本病不分性别，患者表现为高胆固醇血症、高甘油三酯血症、过早动脉粥样硬化、肝功能衰竭、肝脏和脾脏等器官异常脂质沉积。

LAL缺乏的症状，尤其是晚发性CESD常与其他肝脏相关疾病如非酒精性脂肪性肝炎、病毒性肝炎和自身免疫性肝病重叠，导致医生误诊。首个针对WD和CESD的ERT疗法的批准，为制造商开发针对这种使人衰弱的疾病的定制疗法开辟了一波机会。

指示的见解万博赛事直播客户端

根据适应症，市场分为沃尔曼病(WD)和胆固醇酯储存病(CESD)。沃尔曼病是一种较严重的疾病，发病早。它的发生是由于LAL酶活性的不存在。婴儿出生时没有任何临床症状，但几个月后出现腹泻、呕吐、黄疸，肝脏和脾脏肿大。此外，小肠对营养物质的吸收不当往往会导致患者体重急剧下降。

CESD通常发生在儿童和青少年中，与WD相比患病率更高。由于患者表型的变化，诊断较差，因此，许多病例仍未报告或未诊断。在预测期间，由于疾病的高患病率和酶替代疗法(ERT)的日益普及，估计CESD部分将以更高的CAGR扩大。

治疗的见解万博赛事直播客户端

目前LAL缺乏症的管理主要集中在支持性护理和营养支持上。对患者的支持性护理包括通过降脂药物(他汀类药物)控制血脂水平、载脂蛋白B产生、高胆固醇和甘油三酯，以及低脂饮食。此外，这种疾病的进行性往往要求患者接受造血干细胞移植或肝脏移植。

根据治疗方法，全球LAL缺乏症治疗市场分为酶替代疗法、他汀类药物、手术、干细胞移植和支持性护理。其中，由于治疗后的高疗效和长期疾病控制，预计ERT部分将在预测期内发布最高的CAGR。然而，LAL-D治疗市场的主要挑战仍然是低认识和高治疗成本，这限制了渗透，并为不发达和发展中市场的患者带来了经济负担。

国家的见解万博赛事直播客户端

2017年，美国占据了市场的主导地位，其次是德国。美国将在2023年之前保持其在世界舞台上的地位。该市场是由Kanuma的日益普及、高患病率以及美国大量患者的存在所驱动的

全球LAL-D处理市场

由于Kanuma的批准和疾病诊断的改善，预计日本在预测期内将经历显著的增长。这七个主要市场加起来的增长率可能会高于世界其他地区。目前迫切需要开发一种疗效更好的治愈性治疗方法，并开发新的早期诊断标记物，以在世界范围内加快疾病诊断。

LAL-D治疗市场份额洞察万博赛事直播客户端

目前，Alexion Pharma的Kanuma是唯一被批准用于LAL-D治疗的产品。Kanuma (sebelipase alfa)是一种经欧盟(2015年9月)、美国(2015年12月)和日本(2016年3月)批准用于LAL-D患者的皮下注射酶替代治疗(ERT)。

此外，CESD队列患者还需要服用他汀类药物和其他营养补充剂。辉瑞(立普妥)和默克(Zetia)是CSED市场他汀类药物的主要参与者。然而，由于来自仿制药的激烈竞争以及ERT在早期和晚期发病类型的批准，这些公司将失去市场份额。LAL-D领域未满足的需求为开发新型一流疗法提供了强大的机会。

报告范围

属性	细节
估算基准年	2017
预测期	2018 - 2025
市场代表	2017年至2025年营收百万美元及复合年增长率
国家范围	美国、英国、德国、西班牙、意大利、法国、日本
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
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