由于各种神经代谢疾病的发病率不断增加,预计在预测期间全球神经代谢疾病市场将以有利可图的速度增长。由于周转时间长、政府资助支持、患者和医生意识的提高等因素,对快速诊断技术的需求比现有技术不断增长,预计将成为市场增长的高影响驱动因素。相反,由于患者数量有限,无法找到治疗疾病的最佳剂量,再加上生物信息学基础研究的高额支出,阻碍了新药物的开发,从而抑制了市场的增长。
神经代谢障碍市场是根据类型和给药途径进行分类的。类型部分包括戈谢氏病、法布里病、庞贝病;粘多糖增多症VI,尼曼-pick型c。在上述登记的疾病中,高谢氏病在2014年的市场中占有相当大的地位。与上述其他疾病相比,这种疾病的患病率高,导致对该疾病治疗的需求增加,并促进了这一人群的增长。由于监管援助和病人认识的增加,预计法布里病将在预测期间成为增长最快的疾病。从预注册到发现,各种管道产品处于不同的开发阶段,并将在预测期内开发。这些是治疗Fabry病涉及的药物,并从药物靶点、给药途径、作用机制、分子类型等方面进行了治疗评价的比较分析。法布里病市场增长的根本原因之一是对孤儿药的特别规定。根据给药途径的不同,神经代谢紊乱可分为口服和肠外两种。 The oral route of administration held the largest share in 2014 pertaining to the ease it provides to the patients. Parenteral route of administration is however less preferred by the patients owing to the pain at the site of delivery.
从地理上看,市场被划分为北美、欧洲、亚太、拉丁美洲和MEA。北美在2014年占据了相当大的市场份额生物信息学并结合转录组学对疾病的基因水平进行研究。导致该地区高比例的主要因素包括以基因组学为基础的生物制药研究、药物设计、对诊断和治疗的认识的提高,以及人口中青少年部分的治疗。美国FDA的各种经济杠杆的存在也有望促进市场增长。这些杠杆包括对孤儿药免除处方药费用,合格临床试验的税收抵免,以及对进入孤儿药生产的诊断和制药公司实行7年的市场专营权。此外,许多参与孤儿病研究的机构机构的加入有望积极推动市场增长。这些组织正在使用新的技术,如基因靶向,以分类频繁的基因突变,并准备新的药物片断,以更好地治疗疾病。由于亚太地区的医疗基础设施迅速改善,预计该地区在预测期内将出现大幅增长。
神经代谢障碍市场的主要公司包括Amicus Therapeutics, ISU Abxis, JCR Pharmaceuticals, Biosidus。、Greenovation Biotech、UAB Proforma、东亚社会集团、ExSAR Corporation、Lixte Biotechnology Holdings, Neuraltus Pharmaceuticals、Protalix、Pharming Group n.v.、Protalix BioTherapeutics、Amicus、Biomarin、Genzyme、Shire、grecross。推出新药是市场主体抢占市场份额的主要策略。主要的市场参与者正在采用竞争性的营销策略来维持他们的市场份额,例如Amicus Therapeutics推出了fabrazyme和具有较少免疫原性反应的replagal等组合疗法。政府以指导、资金和市场排他性的形式提供的特殊激励,使其成为供应商进行研究和开发多功能疗法的令人信服的机会。