2016年全球罕见血友病因子市场规模为2.133亿美元。在预测期内,市场预计将以5.1%的复合年增长率增长。获得美国食品药品监督管理局(FDA)等监管机构的批准和政府旨在提高诊断和治疗率的举措是推动市场增长的关键趋势。
随着诺和诺德(Novo Nordisk)和CSL Behring等主要市场参与者不断增加的研发活动,市场正在见证新要素集中数量的激增。最近,一些浓缩药获得了监管机构的上市批准。例如,2015年10月,FDA批准了凝固adex用于遗传性X因子缺乏的治疗。同样,CSL Behring的产品Corifact也在2011年获得了FDA的批准,用于治疗先天性XIII因子(FXIII)缺陷。新产品的出现很可能扩大市场。更广泛地获得新型浓缩物有助于提高患者的认识,并为患者提供其他治疗方案。
政府的举措和命令也提高了患者和医生对罕见血友病凝血障碍的认识,从而加快了这种疾病的诊断和治疗率。这反过来又可能在预测期内加速市场的增长。例如,美国国会于1983年颁布了《孤儿药法案》(ODA)。从1983年到2015年,约有3647种药物被指定为孤儿药,554种药物获得了美国FDA的批准。这些孤儿药的批准带来了改进的治疗替代方案,以满足患有罕见血友病等罕见疾病的患者未得到满足的需求。
此外,欧洲国际罕见病研究联盟(IRDiRC)计划到2020年开发200种治疗此类疾病的新疗法,并为研究和研发活动提供资金,预计将促进这些血友病因素市场的增长。此外,像中国这样的区域市场也受到了患者权益组织、学术机构、其他非营利组织和制药公司所采取的行动的推动。例如,中国罕见病组织(CORD)和中国血友病之家等协会积极参与启动试点项目,以提高中国罕见病的认知度、诊断率和治疗选择。
越来越多的患者接受预防性治疗也促进了市场的增长。预防有几个优点,如减少关节疼痛的发生率和减少关节损伤。重症罕见血友病患者建议预防性治疗,以避免出血发作,提高生活质量。例如,对于患有先天性XIII a亚单位缺乏症的成人和儿童患者,推荐使用novo13 (rFXIII-A)进行长期预防性治疗。通过持续的治疗,预防的效果和性能得到了提高,从而提高了采用率。这反过来又可能在预测期内促进市场增长。
由于世界血友病联合会(WFH)等组织为患者宣传和改进罕见血友病疾病的诊断和治疗所做的努力,预计在预测期间对罕见血友病缺乏症的认识将会提高。根据国家血友病基金会的数据,七因子缺乏症的患病率最高,为每30 -50万人中有1人。
在2016年的市场中,F-VII缺乏部分占据了最大的份额。预计该部门将保持其地位,在预测期间以最高的复合年增长率增长。该部门的增长可以归因于治疗方案的可用性,如重组因子VIIa (rfvia), NovoSeven(由NovoNordisk,丹麦)。此外,根据2013年《格鲁吉亚血友病》杂志的一篇文章,一些新的rFVIIa产品,NovoSeven的对应产品,正在由CSL Behring、辉瑞/Catalyst Biosciences和Baxter等市场参与者开发。主要参与者之间的这种竞争性竞争有望刺激市场。
在治疗的基础上,罕见血友病市场被细分为因子浓缩液、新鲜冷冻血浆、冷沉淀和其他。其他部分包括凝血酶原复合物浓缩物(PCC),去氨加压素和抗纤溶药物。
新鲜冷冻血浆在2016年占据了最大的份额。新鲜冷冻血浆含有所有凝血因子和血液蛋白质。由于因子浓缩液的可获得性和可负担性有限,新鲜冷冻血浆被常规用于处理罕见血友病缺乏症的出血发作。
预计在预测期间,要素浓缩部门将以最高的复合年增长率扩张。因子浓缩剂被认为是最安全和最有效的治疗选择。他们越来越倾向于其他治疗方案,如冷沉淀和新鲜冷冻血浆,因为它们可以替代特定的有缺陷或缺乏的蛋白质,而不会因输血反应或容量过载而产生不良影响。
2016年,北美处于全球舞台的前沿。提高诊断率和降低治疗成本的政府举措,改善罕见血友病的管理的研究活动,以及主要参与者的强大存在,这些因素补充了该地区的增长。例如,总部位于美国的国家罕见病组织(NORD)为罕见病的研究提供了几项研究资助。此外,近年来美国FDA对某些凝血因子浓缩物的批准帮助该地区市场获得了吸引力。
由于印度、巴基斯坦和中国等国家的近亲结婚导致的人口增长和常染色体隐性遗传病的发病率上升,亚太地区预计将在预测期内见证最高的增长。根据一篇题为"近亲结婚及其影响的流行病学研究在《国际社区医学与公共卫生杂志》上发表的文章中指出,近亲婚姻在中东、非洲和南亚的流行程度很高,估计约占所有婚姻的20.0%至50.0%。
一些在市场上运营的公司是诺和诺德;生原体;拜耳医疗保健;辉瑞制药有限公司;Baxalta;CSL贝林;及生物制品实验室有限公司。各种主要参与者都依赖于合作、协议和合资企业等战略,以及促销活动来增加产品的知名度,并加强产品组合。例如,2015年1月,诺和诺德向其血友病基金会捐赠了约300万美元,以提供财政援助和提高血友病治疗的可及性。同样,在2014年5月,为了帮助世界血友病联合会(WFH)提高发展中国家的护理标准,Biogen和瑞典Orphan Biovitrum AB (Sobi)承诺捐赠约5亿单位的凝血治疗药物。
属性 |
细节 |
估算基准年 |
2016 |
实际的估计/历史数据 |
2014 - 2015 |
预测期 |
2017 - 2025 |
市场代表 |
2017 - 2025年营收百万美元及复合年增长率 |
区域范围 |
北美,欧洲,亚太,拉丁美洲和MEA |
国家范围 |
美国、加拿大、英国、德国、日本、中国、巴西、墨西哥、南非和沙特阿拉伯 |
报告覆盖 |
收入、竞争格局、增长因素和趋势 |
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日) |
如果您需要的特定信息目前不在本报告的范围内,我们将作为定制的一部分提供给您 |
本报告预测了2014年至2025年各细分领域的收入增长,并提供了行业趋势分析。为了本研究的目的,Grand View Research, I万博体育app官方网下载nc.将全球罕见血友病因子市场报告按类型、治疗方法和地区进行了细分:
类型展望(收入,百万美元,2014 - 2025年)
因素,我
因素二世
因子V
第七因子
X因素
系数ξ
因素十三世
治疗展望(收入,百万美元,2014 - 2025年)
因素集中
新鲜冷冻血浆
沉淀物
其他人
地区展望(收入,百万美元,2014 - 2025年)
北美
美国
加拿大
欧洲
德国
英国
亚太地区
日本
中国
拉丁美洲
巴西
墨西哥
中东和非洲(MEA)
南非
沙特阿拉伯