脊髓性肌萎缩症治疗市场规模、份额及趋势分析报告，按类型(1类、2类)、按治疗方法(基因治疗、药物)、按药物(Spinraza、Zolgensma)、按给药途径、按地区和细分市场预测，2022 - 2030年

报告概述

2021年，全球脊髓性肌萎缩治疗市场规模为38.82亿美元，预计从2022年到2030年，复合年增长率(CAGR)为18.6%。脊髓性肌萎缩症(SMA)发病率的上升是该市场的主要驱动因素。根据美国国家罕见疾病组织(NORD)的数据，全球每1万人中就有1人患有脊髓性肌萎缩症(SMA)。因此，肌萎缩性脊髓侧索硬化症患病率的上升和用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的基因疗法的批准是市场创收的主要因素之一。SMA患者的治疗采用了多学科标准治疗方法，包括对症治疗，如物理、职业和呼吸功能监测和疾病修正治疗。美国食品和药物管理局(FDA)批准了世界上第一个疾病改善疗法——Spinraza。它已经显示出积极的有希望的结果，提高了患者的生存率。因此，新的疾病修饰疗法的批准有望推动市场增长。

此外，人们对新疗法的认识不断提高是推动市场增长的主要因素。例如，2021年5月，Cure SMA在阿纳海姆组织了2022年SMA年度会议，重新团结SMA社区，包括研究人员、患者及其护理人员和临床医生。在此次会议中，开展了教育研讨会、研究人员主题会议、社会活动等多种多样的活动。这样的会议为制造商提供了与SMA人员联系和互动的机会，并了解他们未满足的治疗需求。

由于临床试验成功率低，新产品的开发对新参与者来说是一项具有挑战性的任务。据美国国立医学图书馆统计，在开发SMA新药的过程中，临床试验成功率为10%。例如，在2020年12月，F. Hoffmann-La Roche Ltd .停止了奥列西辛的临床开发项目，因为该产品未能为2型和3型SMA患者提供益处。因此，临床试验的低成功率给新参与者投资新药开发带来了不确定性，从而抑制了市场增长。

类型的见解万博赛事直播客户端

1类细分市场占主导地位，由于患病率高，2021年占收入份额最大，为63.1%。这是一种最常见的SMA类型，约60.0%的新生儿患有SMA。越来越多的公司关注于开发治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(SMA)患者的新药物，预计将推动市场增长。2019年，FDA批准了几种治疗1型患者的疗法，包括Zolgensma (onasemnogene abeparvoic -xioi)。

此外，1型车预计将在预测期内出现利润丰厚的增长。这一增长归功于强大的产品渠道和不断增加的研究活动。例如，2022年3月，诺华公司(Novartis AG)宣布了SPRINT研究的结果，该研究评估了Zolgensma在患者症状前给药的效果。该公司还公布了对SMA 1型患者进行的STR1VE-EU、START和STR1VE-US研究的事后数据，结果显示患者能够吞咽、说话并维持气道功能。预计这一结果将鼓励医生给1型患者开该药，从而提高该药的处方率，从而推动细分市场的增长。

治疗的见解万博赛事直播客户端

药品部门主导了市场，由于产品的广泛可得性，在2021年占了最大的收入份额，达到75.9%。目前，FDA批准了两种治疗SMA的药物，包括Spinraza (nusinersen)和Evrysdi (risdiplam)。与基因治疗相比，与药物研发相关的低成本和易于获得正在推动该领域的增长。

由于基因治疗对脊髓性肌萎缩症治疗的渗透程度越来越高，预计在预测期内，基因治疗领域将以33.1%的年复合增长率增长最快。一种新的基因治疗产品的推出，用于管理与肌萎缩性脊髓侧索硬化症相关的症状，促进了市场增长。例如，诺华公司(Novartis AG)开发的Zolgensma是FDA唯一批准的用于控制疾病进展的基因治疗产品。

药物的见解万博赛事直播客户端

Spinraza部门主导了市场，在2021年占了最大的收入份额，为50.0%。Spinraza是一种处方药，用于治疗儿童和成人患者。它是由有经验的医疗保健专业人员通过鞘内注射给药。在意大利、挪威、荷兰、罗马尼亚、克罗地亚和波兰等国家，Spinraza在全球范围内得到全额报销。因此，支持报销政策的存在正在推动该部门的增长。

预计evrysdi药物部门将在预测期内出现显著增长。该药有望提高2月龄及以上SMA患者的生存率。2019年，它被FDA指定为孤儿药。目前，许多公共和私营保险公司为治疗脊髓灰质炎患者提供Evrysdi保险，包括Highmark(医疗保险)、Aetna、Anthem、BCBS Alabama、信诺、Florida Blue (BCBS FL)、HealthPartners、United Healthcare、科罗拉多州、康涅狄格州和HCSC。保险范围的可获得性鼓励从业者给病人开这种药，因此，增加了Evrysdi的采用。

管理思路万博赛事直播客户端

注射类产品主导了市场，在2021年占了最大的收入份额，达到73.7%。这是由于该给药途径具有较高的靶向特异性和疗效。大多数已批准的SMA药物是由有经验的从业人员静脉给药。例如，SPINRAZA鞘内给药给患者，推荐剂量为12mg (5mL) /悬液。此外，佐根斯马也静脉给药给患者5.5ml的剂量。

由于与其他给药途径相比，口腔段具有非侵入性、易于消化、避免疼痛、多用途和低副作用等优点，预计在预测期内口腔段将成为增长最快的部分。目前，Evrysdi是FDA唯一批准的用于治疗儿童SMA患者的口服药物。

区域的见解万博赛事直播客户端

北美市场占据主导地位，2021年的营收份额为73.6%。SMA疾病患病率的增加和治疗产品支出的增加是该地区主导地位的主要因素。例如，在美国，大约有1万到2.5万名儿童和成人患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症。此外，根据加拿大肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会的数据，截至2022年7月，加拿大约有700人患有这种疾病，目前有30名患者正在接受Spinraza治疗。

在亚太地区，市场预计在预测期内将见证35.9%的复合年增长率。该地区的增长是由于新玩家进入该地区。例如，2020年3月，日本厚生劳动省(MHLW)批准了诺华公司(Novartis AG)开发的一种候选基因疗法Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)用于日本儿科患者的治疗。预计这一批准将对该地区的市场增长产生积极影响。

主要公司和市场份额洞察万博赛事直播客户端

领先的公司正专注于增长战略，比如签订授权协议以获得市场份额。例如，在2022年1月，Biogen和Ionis制药公司就另一种用于治疗SMA患者的实验性药物BIIB115(一种反义寡核苷酸)的开发达成许可协议。BIIB115是一种实验性临床前阶段药物。该协议加强了百健的SMA药物组合。全球脊髓性肌萎缩症治疗市场的一些主要参与者包括:

• 生原体

• 诺华公司

• 爱奥尼斯制药公司

• Biohaven制药

• F. Hoffmann-La Roche有限公司

• Cytokinetics

• 学者岩公司

• PTC疗法

• NMD制药a / s

脊髓性肌萎缩症治疗市场报告范围

报告的属性	细节
2022年市场规模价值	46.018亿美元
2030年收入预测	180亿美元
增长速度	2022 - 2030年复合年增长率为18.6%
估算基准年	2021
历史数据	2018 - 2020年
预测期	2022 - 2030年
量化单位	从2022年到2030年，营收以百万美元计，年复合增长率为单位
报告覆盖	收入预测，公司排名，竞争格局，增长因素和趋势
部分覆盖	种类、治疗方法、药物、给药途径、地区
区域范围	北美;欧洲;亚太地区;拉丁美洲;意味着
国家范围	美国;加拿大;英国;德国;法国;西班牙;意大利;中国;日本;印度; Australia; South Korea; Brazil; Mexico; Argentina; South Africa; Saudi Arabia; UAE
主要公司概况	生原体;诺华公司;爱奥尼斯制药公司;Biohaven药品;F. Hoffmann-La Roche有限公司;Cytokinetics;学者岩公司;PTC疗法;NMD制药A/S
自定义范围	购买后免费定制报告(相当于多达8个分析师工作日)。增加或更改国家、地区和部门范围。
定价和购买选项	利用定制购买选项，以满足您的确切研究需求。探索购买选项

脊髓性肌萎缩症治疗全球市场细分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并对2018年至2030年每个子市场的最新行业趋势进行了分析。在本研究中，Grand View Research根据类型、治疗方法、药物、给药途径和地区对全球脊髓性肌萎缩症治疗市场报告进行了细分:

• 类型展望(收入，百万美元，2018 - 2030年)

  • 1型

  • 2型

  • 3型

  • 类型4

• 治疗展望(收入，百万美元，2018 - 2030年)

  • 基因治疗

  • 药物

• 药品展望(收入，百万美元，2018 - 2030年)

  • Spinraza

  • Zolgensma (avx - 101)

  • Evrysdi

  • 其他人

• 行政路线展望(收入，百万美元，2018 - 2030年)

  • 口服

  • 注射

• 地区展望(收入，百万美元，2018 - 2030年)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

    • 德国

    • 英国

    • 法国

    • 意大利

    • 西班牙

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

    • 印度

    • 澳大利亚

    • 韩国

  • 拉丁美洲

    • 巴西

    • 墨西哥

    • 阿根廷

  • 意味着

    • 南非

    • 沙特阿拉伯

    • 阿联酋