病毒载体发展——专注于腺相关病毒,2018 - 2021

腺相关病毒(装甲防护)基因治疗的发展

基因治疗是一种很有前途的领域在医疗行业,有可能彻底改变目前的治疗方案。的一个主要平台提供基因疗法是使用腺相关病毒(装甲防护)。装甲防护是不致病的,他们不会引起疾病的有效手段,是高度有效地传递遗传物质对细胞的能力。因此,他们已经成为一个受欢迎的选择基因治疗发展。此外,制造技术的进步对AAV载体和各种策略被市场参与者也实现驾驶AAV CDMO市场的增长。

病毒载体报告范围

病毒载体工具实现遗传物质进入细胞。病毒已经开发出特定的运输系统被感染的细胞内的DNA。此外,逆转录病毒、腺病毒、慢病毒、单纯疱疹病毒等病毒载体可以用来传递遗传物质进入细胞的遗传组成。的市场病毒载体和质粒DNA制造由于日益增长目标疾病和疾病的患病率和病毒载体在基因治疗的疗效。

这个增加是由于持续病毒研究基于矢量的细胞和基因治疗,基因治疗发展融资。此外,增加的数量较为基因的发现项目由生物技术和制药公司预计将推动基因治疗载体的可伸缩的生产需求。同时,持续COVID-19流行鼓励对SARS-CoV-2疫苗研发投资在这个空间,从而推动市场病毒载体生产(研究用的)

2020年,有超过100个基因治疗产品在临床试验中,仍然有大量的临床前研究。病毒载体的潜力得到了大型制药公司的注意,与七个生物技术创业公司的收购在过去的2年,价值约10亿美元。批准adenovirus-based COVID-19 &埃博拉病毒疫苗在过去的一年中,腺病毒已经证明其功效作为疫苗平台。

AAV载体是第一个体内基因治疗产品被批准用于西方市场。这些包括fda批准的药物Luxturna (voretigene neparvovec, 2017) & Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi, 2019),和Glybera (alipogene tiparvovec),也是欧洲药品局批准(EMA)在2012年。此外,rAAV向量参与几乎所有的治疗病毒载体,2017年EMA指定为优先级药品。

治疗使用装甲防护向量类型

基因疗法有可能彻底改变疾病的方式解决,把底层的遗传性疾病。然而,有多个监管和

发展需要解决的困难,考虑到错综复杂的基因治疗面积以及如何快速前进。AAV病毒载体的生产是一个复杂的过程,需要创新的方法以满足有效性和安全性需求,病毒生产的总成本,临床和市场需求。

主要挑战AAV制造商包括制备稳定的病毒载体,防止其退化在生产、存储和处理,并保持长期的有效性和安全性。成本是影响发展的另一个关键方面。装甲防护用于研究目的价格可能不同于那些用于临床试验或商业产品。此外,成本可能会有所不同根据供应商和购买的具体条款。很难提供一个特定的成本没有更多的信息。根据发表的一篇文章Jecob Pelith评估优势,生产成本的一剂AAV的效价8 x10 ^ 15到100000美元左右。深入分析生产成本在报告中应提供。